CYTK aficamten

梗阻性肥厚型心肌病 · Cytokinetics · sNDA

100 份情况相同的申请里，约 96 份会获批。

距 FDA 截止日40天

历史基准95%

相差+1点

PDUFA 目标日 2026-11-14FDA 可能提前或延后

摘要

我们估计获批概率为 96%。这是一份补充申请（sNDA）：MYQORZO（aficamten）已于 2025 年 12 月获批用于梗阻性肥厚型心肌病，本次申请把 MAPLE-HCM 试验结果写入说明书。该试验结果明确：aficamten 单药在峰值摄氧量上比美托洛尔多改善 2.3 mL/kg/min（p<0.001），关键次要终点均显著，不良事件相近。药物、REMS 和生产均已获批，审评中的新问题很少。主要剩余风险是 FDA 可能不认可与美托洛尔比较的措辞，但更可能只是收窄说明书文字，而非拒绝批准。把握度高。

记录于 2026-10-04 19:58 UTC · v1时间戳证明 ↓

证据 · 4 项

为什么仍贴近 95%

适应症

针对新药申请（NDA）219083（MYQORZO，2025 年 12 月 19 日获批用于有症状的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者）的疗效补充申请，拟将 MAPLE-HCM 研究结果（aficamten 单药对比 metoprolol 单药）纳入说明书

同类申请过去有 95% 获批：这是每条预测都要赢过的对手。下面是这条预测仍贴近它的理由。

▲ 支持获批，▼ 不利于获批。方块越多，这条理由越重。

01▲ 支持小支持性试验结果明确为阳性

MAPLE-HCM（n=175，双盲、双模拟）显示，在第 24 周峰值摄氧量（peak VO2）变化方面，aficamten 单药优于 metoprolol 单药：+1.1 对 -1.2 mL/kg/min，差值 2.3（95% CI 1.5 至 3.1），p<0.001。NYHA 心功能分级、KCCQ-CSS、左心室流出道（LVOT）压差、NT-proBNP 和左心房容积指数亦显著改善。研究结果已发表于 NEJM。

来源：Garcia-Pavia et al., N Engl J Med 2025;393:949-960 (doi:10.1056/NEJMoa2504654); Cytokinetics 10-Q filed 2026-08-06
02▲ 支持小审评人员不会面临新的安全性或风险管理问题

aficamten 组和 metoprolol 组的不良事件情况相似。该药已带有收缩功能障碍所致心力衰竭的黑框警告，以及要求超声心动图监测的风险评估与减低策略（REMS；REMS 补充申请 S-001 已于 2026 年 2 月 5 日获批）。本补充申请是在现有适应症中增加试验数据，而非扩展到新的人群。

来源：NEJM MAPLE-HCM; openFDA Drugs@FDA NDA219083; Cytokinetics 10-Q filed 2026-08-06
03▲ 支持小审评部门在首轮审评中即批准了原 NDA，本补充申请也未披露任何负面信息

原 NDA 于 2025 年 12 月 19 日获批，此前经历了 3 个月延期，起因是 FDA 在审评中途要求制定 REMS。FDA 未要求新的临床数据。补充申请（sNDA）于 2026 年 1 月提交，获受理并适用标准审评，PDUFA 目标日期为 2026 年 11 月 14 日。2026 年 8 月的 10-Q 和第二季度业绩公告均未报告延期、专家咨询委员会会议或 FDA 的新要求。

来源：Cytokinetics 8-K (Q1 2025 release) and Medthority on the 2025 extension; 8-K 2026-05-05; 10-Q filed 2026-08-06
04▼ 不利小在相对 metoprolol 的疗效比较表述上可能存在分歧

Metoprolol 在 HCM 中属于超说明书使用，且 FDA 通常对说明书中的头对头优效性声明持谨慎态度。即便出现分歧，更可能的结果是“临床研究”部分的表述收窄，而非完全回应函（CRL）。说明书范围收窄仍计为获批。

来源：Analyst judgment; no public FDA statement on this sNDA

什么会改变这个预测

01
披露 PDUFA 目标日期延期或 FDA 要求补充分析（延期主要只会推迟日期）
02
出现新的上市后安全性信号，例如通过 REMS 或 FOREST-HCM 数据发现的心力衰竭事件，从而改变 FDA 对单药使用的看法
03
公司任何有关说明书谈判中 MAPLE-HCM 相关声明被收窄或删除的表态

如果改了，会作为新版本发布；旧版本原样保留。

把握度

高

生产与检查风险

低

该药为小分子片剂，自 2026 年 1 月起已实现商业化生产和销售（已在美国、欧盟和中国获批）。本补充申请仅涉及临床/说明书内容，无需批准新的生产设施或工艺。

存证 · 第 1 版

这个数写于 2026-10-04，比 PDUFA 目标日早 41 天。

时间线

版本

v1 2026-10-04 19:58 UTC 96% 当前版本 JSON ↓.ots ↓ ○ 时间戳已提交，等待区块确认

指纹

SHA-2564c8d43714826608cfff170e37b0f36f01b70a0ee2f14f32af38954a7771bf824

这是 v1 文件的指纹。时间戳证明的是它：文件改动一个字，指纹就对不上。

自己验证

下载上面的 JSON 文件和同名的 .ots 文件，放在同一个文件夹。
算一遍文件的 SHA-256，应与上面的指纹一致。
用 OpenTimestamps 验证。时间戳进入比特币区块之后，本机有比特币节点时 ots verify 会直接报出区块时间；没有节点，就把这两个文件拖进 opentimestamps.org 的验证页，或用 ots info 看区块高度，再到任意区块浏览器核对。区块时间早于 FDA 的决定，文件就不可能是事后写的。

pip install opentimestamps-client
shasum -a 256 v1_20261004T195807Z.json
ots verify v1_20261004T195807Z.json.ots
ots info v1_20261004T195807Z.json.ots